Investing.com — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) payları, Huntington hastalığı hastalarında PTC518 ilacının Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının sonuçlarının açıklanmasının akabinde %17 düştü. İlaç birincil maksadını karşılamasına ve olumlu bir güvenlik profili sergilemesine karşın, piyasa reaksiyonu olumsuzdu. Bu durum, ilacın hızlandırılmış onay potansiyeline yönelik kuşkuları yansıtıyor.
Evre 2 ve Evre 3 Huntington hastalığı hastalarına odaklanan çalışma, 12. haftada kan Huntingtin protein düzeylerinde değerli bir azalma gösterdi. 12 aylık datalar, proteinlerin doza bağlı olarak azaldığını ve klinik ölçeklerde eğilimler olduğunu ortaya koydu. CEO Matthew B. Klein, ilacın potansiyeli konusunda optimist olduğunu belirtti. Ayrıyeten hızlandırılmış onay mümkünlüğü da dahil olmak üzere sonraki adımlar hakkında devam eden görüşmelerden bahsetti.
Bununla birlikte, pay senedinin düşüşü yatırımcı tasalarını gösteriyor. Bilhassa Evre 3 hastalarda daha az besbelli tesirler ve mutant huntingtin azalması ile klinik sonuçlar ortasındaki alakayı destekleyen kesin bilgilerin olmaması kaygı yaratıyor. Bu durum, FDA’nın hızlandırılmış onay süreci için kıymetli bir konu.
Analistler de bu görüşü destekliyor. Leerink Partners’dan Joseph P. Schwartz, 52,00 dolar amaç fiyatla Piyasa Performansı notunu yineledi. Schwartz, piyasanın hızlandırılmış onay için gerekli bağlara dair PTCT’nin delillerine ikna olmadığını belirtti. Ayrıyeten dataların, PTC Therapeutics ve ortağının büyük, uzun vadeli bir Faz 3 denemesinden kaçınıp kaçınamayacağını sorgulattığını vurguladı.
TD Cowen’dan Joseph Thome, çalışmada gözlemlenen mutant huntingtin proteininin doza bağlı azalmasına dikkat çekti. Fakat işlevsel bilgilerin olgunlaşması için daha fazla vakte gereksinim olduğunu, bu nedenle yakın vadede hızlandırılmış onay yolunun daha az muhtemel olduğunu belirtti. Thome ayrıyeten, bilgiler 12 ayda işlevsel ölçütler için beklentileri karşılamasa da, bilhassa Evre 2 hastalarda daha fazla araştırma için hala dayanak olduğunu kaydetti.
Görüşmede PTCT, mutant huntingtinde doza bağlı azalmaları ve klinik sonuçlardaki değişiklikleri bu bağlantıların ispatı olarak vurguladı. Fakat piyasanın reaksiyonu ve görüşme sırasında ortaya çıkan sorular, ilacın ileriye dönük yolu konusunda bir fikir birliği olmadığını gösteriyor.
Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Koşul ve Şartlar kısmımıza bakın.
