SOMERSET, N.J. – ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Onkolojik İlaçlar Danışma Komitesi (ODAC), Faz 3 CARTITUDE-4 çalışmasından elde edilen verilere dayanarak, nükseden veya refrakter multipl miyelomlu yetişkin hastaların tedavisi için CARVYKTI’yi (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) oybirliğiyle onayladı.
Hücre tedavisinde uzmanlaşmış bir biyoteknoloji şirketi olan Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN), ODAC’ın daha önce proteozom inhibitörü ve immünomodülatör bir ajan da dahil olmak üzere en az bir sıra tedavi görmüş ve lenalidomide refrakter olan hastalar için tedavi lehine 11-0 oy kullandığını duyurdu.
Komitenin tavsiyesi, 5 Nisan 2024 olarak belirlenen hedef Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) tarihi ile FDA onayı için kritik bir adımdır. Olumlu oy, komitenin önerilen endikasyon için uygun bulunan cilta-cel’in risk-yarar profiline ilişkin değerlendirmesini yansıtmaktadır.
CARVYKTI, B-hücresi olgunlaşma antijenini (BCMA) hedefleyen genetik olarak modifiye edilmiş otolog bir T hücresi immünoterapisidir ve şu anda dört veya daha fazla önceki tedavi hattından sonra nükseden veya refrakter multipl miyelomlu yetişkin hastalar için endikedir. CARTITUDE-4 çalışması CARVYKTI’nin etkinliğini ve güvenliğini pomalidomid, bortezomib ve deksametazon veya daratumumab, pomalidomid ve deksametazon gibi mevcut tedavilerle karşılaştırmıştır.
ODAC’ın rolü, onkolojik ilaç ürünleri için güvenlik ve etkinlik verilerinin değerlendirilmesine dayalı olarak FDA’ya bağlayıcı olmayan tavsiyelerde bulunmaktır. İlaç onayına ilişkin nihai karar FDA tarafından verilmektedir.
CARVYKTI daha önce benzer endikasyonlar için Şubat 2022’de FDA ve Mayıs 2022’de Avrupa Komisyonu tarafından onay almıştır. Ayrıca, ABD ve Çin’de Çığır Açan Terapi Tanımına, Avrupa’da Öncelikli İlaçlar tanımına ve ABD, Avrupa ve Japonya’da Yetim İlaç Tanımına sahiptir.
Bu gelişme, plazma hücrelerinin aşırı çoğalmasıyla karakterize bir kan kanseri olan ve 2024 yılında sadece ABD’de 35.000’den fazla yeni vakanın teşhis edilmesi beklenen multipl miyelom hastaları için önemlidir. Danışma komitesinin desteği Legend Biotech Corporation’ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
