Çarşamba günü, Washington’un bir banliyösünde yaşayan 12 yaşındaki Kendric Cromer, dünyada orak hücre hastalığı olan ve durumu tedavi edebilecek ticari olarak onaylanmış bir gen terapisine başlayan ilk kişi oldu.
Amerika Birleşik Devletleri’nde tedaviye hak kazanan tahminen 20.000 orak hücre hastası için Kendric’in aylar süren tıbbi yolculuğunun başlangıcı umut verebilir. Ancak bu aynı zamanda hastaların bir çift yeni orak hücre tedavisi ararken karşılaştıkları zorluklara da işaret ediyor.
Kendric gibi şanslı bir azınlık için tedavi, özlemini duydukları hayatları mümkün kılabilir. Ciddi ve utangaç bir ergen olarak bisiklete binmek, soğuk bir günde dışarı çıkmak, futbol oynamak gibi sıradan aktivitelerin yakıcı ağrılara neden olabileceğini öğrenmişti.
“Orak hücre her zaman hayallerimi çalıyor ve yapmak istediğim her şeyi kesintiye uğratıyor” dedi. Artık normal bir yaşam şansına sahip olduğunu hissediyor.
Geçen yılın sonlarına doğru, Gıda ve İlaç İdaresi iki şirkete, zayıflatıcı ağrılara ve diğer tıbbi sorunlara neden olan, kırmızı kan hücrelerinin genetik bir bozukluğu olan orak hücre hastalığı olan kişilere gen terapisi satma yetkisi verdi. Amerika Birleşik Devletleri’nde tahminen 100.000 kişide orak hücre var ve bunların çoğu siyahi. İnsanlar, her bir ebeveynden bu duruma ilişkin mutasyona uğramış geni miras aldıklarında hastalıkla doğarlar.
Tedavi, klinik deneylerde hastalara yardımcı oldu ancak Kendric, Somerville, Massachusetts’te faaliyet gösteren bir şirket olan Bluebird Bio’nun ilk ticari hastası oldu. Başka bir şirket olan Vertex Therapeutics of Boston, onaylanmış CRISPR gen düzenleme temelli ilacıyla herhangi bir hasta için tedaviye başlayıp başlamadığını söylemeyi reddetti.
