Investing.com — Jefferies, Dravet sendromu olarak bilinen şiddetli ve ender görülen bir çocukluk çağı epilepsi tipini hedefleyen ana ilaç adayı için geç basamak bilgilerinin öncesinde daha yeterli bir risk-getiri profili sunması nedeniyle Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK) payını Al tavsiyesi ile takibe aldı.
Firma, bir antisens oligonükleotid (ASO) tedavisi olan zorevunersen’in hastalığı değiştirici tesirler gösterme potansiyeline sahip olduğunu belirtiyor. Bu sonuç, ilacın tepe satışlarının 1 milyar ila 1,5 milyar dolar düzeyine ulaşmasını sağlayabilir. Şayet aktiflik çok güçlü olursa, bu sayı 4 milyar dolara kadar çıkabilir.
Jefferies, Faz I/II datalarının ilacın altı ay içinde nöbetleri azaltabildiğini ve dokuz ay içinde bilişsel ve davranışsal fonksiyonları iyileştirebildiğini gösterdiğini belirtti. Bu, nörogelişimin ekseriyetle önemli formda bozuk kaldığı bir durumda değerli bir dönüm noktasıdır.
Halen devam etmekte olan kritik Faz III denemesinin, 2027’nin ikinci yarısına kadar nöbet azaltma datalarını sunması bekleniyor.
Bu müddet zarfında Jefferies, 2025’in ikinci yarısında güncellenmiş uzun vadeli bilgileri ve FDA’dan potansiyel düzenleyici geri bildirimleri içeren çeşitli katalizörlerin ortaya çıkmasını bekliyor.
İlaç halihazırda çığır açan tedavi statüsü almış durumda.
Jefferies, Faz III denemesinin muvaffakiyet mümkünlüğünü yüzde 40-50 olarak iddia ediyor ve indirgenmiş nakit akışı modeline dayalı olarak 27 dolar gaye fiyat belirliyor.
Firma, Stoke’un birinci çeyrekte sahip olduğu 380 milyon dolarlık nakdin 2028 ortalarına kadar kâfi olacağını belirtti.
Jefferies, daha evvelki çalışmaların küçük örneklem büyüklüğü ve Faz III uygulamasının zorluklarıyla ilgili riskleri kabul ederken, istatistiksel olarak manalı bir bilişsel yarar sağlamanın Stoke’u nörolojik bozukluklarda daha geniş bir platform oyuncusu olarak konumlandırabileceğini de belirtti.
Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kaide ve Şartlar kısmımıza bakın.
