FOSTER CITY, Kaliforniya – Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM), LIVMARLI® (maralixibat) oral solüsyon ile tedavi edilen Alagille sendromlu (ALGS) hastalar için uzun vadeli sonuçlarda önemli bir iyileşme olduğunu gösteren verileri yayınladı.
Hepatology dergisinde yayınlanan bulgular, LIVMARLI kullanan hastalarda karaciğer nakli de dahil olmak üzere klinik sonuç riskinin doğal geçmiş kontrol grubuna kıyasla %70 oranında azaldığını ortaya koymaktadır.
Altı yıllık bir dönemi değerlendiren araştırma, farmakolojik bir tedavi kullanan ALGS hastalarında nakilsiz sağkalım faydasını gösteren ilk çalışmadır. Çalışma, LIVMARLI ile tedavi edilen 84 hastayı, en büyük küresel ALGS doğal geçmiş veritabanı olarak hizmet veren Global Alagille Alliance (GALA) veritabanından 469 hastadan oluşan bir kontrol kohortuyla karşılaştırdı.
Makalenin kıdemli yazarı Dr. Binita M. Kamath’a göre bu analiz, safra kanallarını etkileyen ve ilerleyici karaciğer hastalığına yol açabilen nadir bir genetik bozukluk olan ALGS’de LIVMARLI’nin karaciğer nakli ihtiyacını azaltma potansiyelini göstermesi açısından çok önemlidir.
Hollanda Erasmus MC’den Dr. Bettina Hansen tarafından yürütülen önceden belirlenmiş istatistiksel analiz, altı yıllık olaysız sağkalımda
