Investing.com — Roche (SIX:ROG) payları, şirketin Duchenne kas distrofisi olan ambulatuar olmayan hastalarda gen tedavisi Elevidys’in dozajını, iki ölümcül akut karaciğer yetmezliği olayı sonrası durdurmasının akabinde Pazartesi günü %2 düştü.
15 Haziran tarihli açıklamada Roche, bu kararın yaşa bakılmaksızın bu hasta kümesinde tedavinin hem ticari hem de klinik kullanımını etkilediğini belirtti.
Klinik denemelerde dozaj askıya alınırken, ticari ortamlarda büsbütün durduruldu.
Bu atak, Elevidys’in ambulatuar olmayan hastalardaki fayda-risk profilinin tekrar değerlendirilmesinin akabinde geldi.
Elevidys üzere adeno-ilişkili virüs (AAV) aracılı gen tedavilerinin bilinen bir riski olan akut karaciğer yetmezliği, iki hastanın mevt nedeni olarak gösterildi.
Roche, bugüne kadar dünya genelinde yaklaşık 140 ambulatuar olmayan hastanın Elevidys ile tedavi edildiğini açıkladı.
Roche’un baş tıbbi sorumlusu Levi Garraway şöyle dedi: “Bu iki genç erkeğin kaybından derin keder duyuyoruz ve Elevidys kullanımıyla ilgili riskleri azaltmak için ivedilikle çalışıyoruz. Hasta güvenliği her vakit en yüksek önceliğimizdir.”
Avrupa İlaç Ajansı, birinci ölümcül hadiseden sonra devam eden üç Elevidys denemesine (Çalışma 104, 302 (ENVOL) ve 303 (ENVISION)) süreksiz klinik duraklatma uygulamıştı.
Roche, bu duraklatmaların devam ettiğini ve ENVISION için dozajın artık Avrupa dışında da durdurulduğunu belirtti. Ambulatuar olmayan hastalarda gelecekteki ticari kullanım, ek risk azaltma tedbirleri uygulanmadıkça ilerlemeyecek.
Delandistrogene moxeparvovec olarak da bilinen Elevidys, fayda-risk profili olumlu görülmeye devam eden ambulatuar hastalar için kullanılabilir durumda. Roche, bu küme için tedavi rehberinin değişmeden kaldığını belirtti.
Tedavi, Japonya, Brezilya ve ABD dahil olmak üzere 10 ülke ve bölgede onaylanmıştır. Roche, Elevidys’i 2019’da imzalanan global işbirliği muahedesi kapsamında Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) ile birlikte geliştiriyor. Roche ENVOL çalışmasını desteklerken, Sarepta ilaç için başka klinik denemeleri yürütüyor.
Elevidys, Duchenne kas distrofisinin ilerlemesini yavaşlatmak için kas hücrelerine fonksiyonel distrofin proteini sağlamayı amaçlayan, bir defa intravenöz doz olarak uygulanır.
Bu hastalık dünya genelinde 5.000 erkek çocuktan 1’ini etkiliyor ve tipik olarak hareket kabiliyeti kaybına ve erken vefata yol açıyor.
Klinik programı ve gerçek dünya kullanımı boyunca, 900’den fazla kişi Elevidys almıştır.
Roche, paydaşları bilgilendirmek ve hasta bakımını gerektiği formda ayarlamak için düzenleyiciler, araştırmacılar ve sıhhat hizmeti sağlayıcılarıyla çalıştığını belirtti.
Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kural ve Şartlar kısmımıza bakın.
