STAMFORD, Conn. – Bir biyofarmasötik şirketi olan SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) desmoid tümörlü yetişkinler için önerilen bir tedavi olan nirogacestat için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu (MAA) kabul ettiğini duyurdu. Bu dönüm noktası, Avrupa Birliği’nde (AB) bu durum için ilk ruhsatlı tedavinin potansiyel mevcudiyetine doğru önemli bir adımı işaret ediyor.
MAA, nirogacestat’ın plaseboya kıyasla hastalığın ilerleme riskinde %71’lik bir azalma gösterdiği Faz 3 DeFi çalışmasından elde edilen verilerle desteklenmektedir. New England Journal of Medicine’de yayınlanan çalışmanın sonuçları, plasebo kolunda 15,1 aya karşılık nirogacestat kolunda ulaşılamayan bir medyan progresyonsuz sağkalımın (PFS) altını çizmiştir. Ayrıca, nirogacestat ile objektif yanıt oranı %41 olup, plasebo ile elde edilen %8’lik orandan önemli ölçüde daha yüksektir.
Desmoid tümörler nadirdir ve hayati yapıları etkilediklerinde yaşamı tehdit edebilirler. En sık 20 ila 44 yaş arasındaki hastalarda teşhis edilirler ve kadınlarda daha yüksek bir prevalansa sahiptirler. Güncel tahminler AB’de yılda milyon başına 3-5 vaka görüldüğünü göstermektedir. Metastaz yapma eğilimi olmamasına rağmen, desmoid tümörler cerrahi olarak çıkarıldıktan sonra sıklıkla tekrarlar ve uzmanların ilk basamak müdahale olarak sistemik tedavileri önermesine yol açar.
Yumuşak doku sarkomu tedavisi için Avrupa Komisyonu tarafından Yetim İlaç olarak tanımlanan Nirogacestat, yönetilebilir bir güvenlik profiline sahiptir. Denemede en sık görülen advers olaylar arasında diyare, yumurtalık toksisitesi ve döküntü yer almıştır. Kasım 2023’te ABD Gıda ve İlaç İdaresi, sistemik tedavi gerektiren ilerleyen desmoid tümörlü yetişkinlerin tedavisi için nirogacestat’ı onayladı.
SpringWorks Therapeutics CEO’su Saqib Islam, şirketin bu tedaviyi AB’deki hastalara ulaştırmak için EMA ile birlikte çalışma konusundaki kararlılığını dile getirdi. Almanya Heidelberg Üniversitesi’nden Dr. Bernd Kasper ve DeFi çalışmasının Baş Araştırmacısı da nirogacestat’ın desmoid tümörlerin tedavisinde klinik uygulamayı değiştirme potansiyelini vurguladı.
Bu duyuru SpringWorks Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirket, nirogacestat’ın yumurtalık granüloza hücre tümörleri ve multipl miyelom gibi diğer alanlardaki potansiyelini endüstri ve akademik liderlerle işbirliği içinde araştırmaya devam etmektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
