SOUTH SAN FRANCISCO, Kaliforniya – Nadir endokrin bozukluklara odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Spruce Biosciences, Inc. (NASDAQ:SPRB), bir CRF1 reseptör antagonisti olan tildacerfont ile ilgili klinik çalışmalarından elde ettiği karışık sonuçları açıkladı.
Yetişkin klasik konjenital adrenal hiperplazide (KAH) yapılan CAHmelia-203 çalışması birincil etkinlik son noktasını karşılamazken, pediatrik KAH’da yapılan CAHptain-205 çalışması umut vaat etti.
Şiddetli hiperandrojenemisi olan 96 yetişkin deneğin dahil edildiği CAHmelia-203 çalışması, androstenedion (A4) seviyelerinin azalmasını değerlendirmeyi amaçlamıştır. Bununla birlikte, çalışma 12. haftada plaseboya göre ayarlanmış % -2,6’lık bir düşüşle A4 seviyelerinde istatistiksel olarak anlamlı bir azalma sağlayamamıştır.
Çalışma ilaçlarına ve glukokortikoidlere (GC) uyumun düşük olduğu ve bu durumun tildacerfont’a beklenen maruziyeti etkilediği bildirilmiştir. Bu aksamaya rağmen, tildacerfont genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiş olup tedaviyle ilgili ciddi advers olay (SAE) görülmemiştir.
Buna karşılık, pediatrik hastalarda yapılan CAHptain-205 çalışması, tildacerfont’un tedaviyle ilişkili herhangi bir SAE olmaksızın tüm doz aralıklarında güvenli ve iyi tolere edildiğini göstermiştir. Ön veriler, tildacerfont ile 12 haftalık tedaviden sonra hastaların %73’ünün A4 veya GC azalması etkinlik son noktasına ulaştığını göstermiştir.
Spruce Biosciences, ek kohortlarda doz aralığını araştırmaya devam etmeyi planlıyor ve 2024’ün dördüncü çeyreğinde üst düzey sonuçlar bekliyor. Şirket ayrıca 2024’ün üçüncü çeyreğinde yetişkin KAH hastalarında GC azalmasını değerlendirecek olan CAHmelia-204 çalışmasının sonuçlarını da dört gözle beklemektedir.
Bu gelişmelere ek olarak Spruce Biosciences, CAHmelia-203 çalışmasının durdurulması ve işgücünün yaklaşık %21 oranında azaltılması da dahil olmak üzere maliyet tasarrufu önlemleri uygulamaktadır. Bu değişikliklerin, şirketin mevcut nakit rezervleriyle birlikte, nakit akışını 2025’in sonuna kadar uzatması bekleniyor.
Şirket, klinik çalışma sonuçlarını tartışmak üzere bugün saat 16:30’da bir konferans görüşmesi düzenleyecek. Bu gelişmeler bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve Spruce Biosciences bu sonuçların potansiyel etkileri hakkında ek yorum yapmamıştır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
