Investing.com — AstraZeneca’nın (ST:AZN) ender hastalık ünitesi Alexion (NASDAQ:ALXN), deneysel ilacı anselamimabın önemli ve az görülen bir kalp rahatsızlığı olan hastalar için yapılan değerli bir son etap denemesinde ana amacı karşılayamadığını açıkladı. Bu haber üzerine şirketin payları Çarşamba günü düşüş gösterdi.
Faz III CARES denemesinde, anselamimab, ileri seviye hafif zincir (AL) amiloidozu olan hastalarda kalp meselelerine bağlı vefatları ve hastaneye yatışları azaltmada plaseboya nazaran istatistiksel olarak manalı bir yarar göstermedi.
Denemedeki muvaffakiyetin ana ölçütü, rastgele bir nedenden vefata kadar geçen mühlet ve hastaların kardiyovasküler nedenlerle hastaneye yatırılma sıklığının bir kombinasyonuydu.
Çalışmaya, Mayo 2004 evreleme sisteminin Avrupa versiyonuna nazaran 19 ülkeden 406 yeni teşhis edilmiş hasta dahil edildi. Bunların 281’i evre IIIa ve 125’i evre IIIb hastalığına sahipti.
Hastalar 2:1 oranında rastgele olarak anselamimab yahut plasebo almak üzere gruplandırıldı. Tıpkı vakitte hastalık için standart tedaviler de uygulandı.
Bu tedaviler ortasında siklofosfamid, bortezomib, deksametazon ve olayların yaklaşık yüzde 80’inde daratumumab üzere ilaçlar yer aldı.
Denemenin ana gayesini kaçırmasına karşın, Alexion ilacın evvelce belirlenmiş bir hasta alt kümesinde hayatta kalma ve kalple ilgili hastaneye yatışlarda “klinik olarak çok manalı iyileşme” gösterdiğini belirtti. Lakin şirket, bu alt kümeden elde edilen detaylı sonuçları paylaşmadı.
Baş araştırmacı ve University College London profesörü Ashutosh Wechalekar şöyle dedi: “Çalışma genel hasta popülasyonunda birincil sonlanım noktasına ulaşamasa da, evvelden tanımlanmış bir alt kümeden elde edilen sonuçlar, anselamimabın organlardaki ziyanlı protein birikimlerini temizleyerek yardımcı olabileceğini gösteriyor.”
Anselamimab, organlarda biriken olağandışı protein birikintileri olan amiloid fibrilleri hedefleyerek temizleme biçiminde çalışır.
AL amiloidozunda, bu yanlış katlanmış hafif zincir proteinleri, kemik iliğindeki kusurlu plazma hücreleri tarafından üretilir.
Tedavi edilmezse, bilhassa kalp ve böbreklerde ilerleyici organ yetmezliğine neden olabilirler. Hastaların birden fazla kalple ilgili komplikasyonlardan ölür.
Alexion, anselamimabın düzgün tolere edildiğini, yan tesirlerin tedavi ve plasebo kümeleri ortasında istikrarlı olduğunu belirtti.
Tüm hastalara, denemenin açık etiketli uzantısına katılma ve 24 aya kadar standart bakımla birlikte anselamimab alma müsaadesi verildi.
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Koşul ve Şartlar kısmımıza bakın.
