Investing.com — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) payları, şirketin osteogenesis imperfecta hastalarında UX143 (setrusumab) için yürüttüğü Faz 3 Orbit çalışmasının aktiflik nedeniyle erken sonlandırılmak yerine sonuncu tahlile devam edeceğini açıklamasının akabinde %33 düştü.
Bu haberin akabinde, tedavinin geliştirilmesinde Ultragenyx’in ortağı olan Mereo BioPharma Group plc (NASDAQ:MREO) payları de %40 kıymet kaybetti. Şirketler, Data İzleme Komitesi’nin orta dataları incelediğini ve çalışmanın yıl sonuna kadar planlanan sonucuna devam etmesini önerdiğini açıkladı. Bu durum, sonuçların erken durdurma eşiğini karşılamadığını gösteriyor.
Ultragenyx’in CEO’su ve başkanı Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D. şöyle dedi: “Çalışmalara katılan araştırmacılardan ve ailelerden aldığımız geri bildirimlere dayanarak, kemik kütlesinin artmasının daha güçlü kemik, daha az kırık ve gelişmiş fizikî yetenekler sağladığından eminiz. Çalışmayı erken sonlandırmayı umut etmiş olsak da, bu yılın sonunda hem Orbit hem de Cosmic’ten sonuçlar almayı sabırsızlıkla bekliyoruz.”
Faz 3 Orbit çalışması, kırılgan kemiklerle karakterize edilen ender bir genetik bozukluk olan osteogenesis imperfecta’lı pediatrik ve genç yetişkin hastalarda UX143’ü pahalandırıyor. Açıklamaya nazaran, Bilgi İzleme Komitesi UX143’ün kabul edilebilir bir güvenlik profiline sahip olduğunu doğruladı.
Şirketler, ilacı daha genç hastalarda inceleyen yardımcı Cosmic çalışmasından elde edilen dataların bu orta vakit noktasında tahlil edilmediğini belirtti. Her iki çalışma da hastalar en az 18 ay tedavi gördükten sonra planlanan kesin tahlillerle devam edecek.
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kaide ve Şartlar kısmımıza bakın.
