Investing.com — Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) hisseleri, Faz 3 TRANSCEND çalışmasından olumlu sonuçlar açıklanmasının ardından %9 yükseldi. Çalışma, edinilmiş hipotalamik obezitesi olan hastalarda vücut kitle indeksinde (VKİ) önemli bir azalma ile birincil hedefine ulaştı. Araştırma, setmelanotid ile tedavi edilen hastalarda plaseboya göre ayarlanmış -%19,8 VKİ azalması gösterdi.
Boston merkezli biyofarmasötik şirket, setmelanotid tedavisi gören hastaların 52 haftalık bir süre boyunca ortalama -%16,5 VKİ değişimi elde ettiğini bildirdi. Plasebo grubundaki hastalarda ise bu oran +%3,3 olarak gerçekleşti. Bu sonuçlar hem yetişkin hem de pediatrik hasta gruplarında dikkat çekiciydi. Plaseboya göre ayarlanmış VKİ azalmaları sırasıyla -%19,2 ve -%20,2 olarak kaydedildi.
Klinik açıdan oldukça anlamlı bulunan bu veriler, bu ciddi hastalıkla yaşayan hem yetişkinler hem de çocuklar için yeni bir hedefli tedavi umudu sunuyor. Edinilmiş hipotalamik obezite tipik olarak beyin tümörleri, bunların tedavisi veya diğer yaralanmalardan kaynaklanan hipotalamus hasarını takiben hızlı kilo alımı ve aşırı açlığa yol açıyor.
Stifel analisti Paul Matteis deney sonucu hakkında şöyle dedi: “Buradaki etkinliğin (plaseboya göre ayarlanmış yaklaşık %20 VKİ azalması) tedavisi oldukça zor bir hasta popülasyonunda olağanüstü olduğuna inanıyoruz.” Matteis, Rhythm Pharmaceuticals için Al derecelendirmesini yineledi. Ayrıca Önemli Fikir Liderleri’ne (KOL) göre ilacın hızlı bir yükselişle blockbuster bir fırsat olma potansiyeline sahip olduğunu vurguladı.
TRANSCEND çalışmasının, bu durumu olan hastalar için bir tedaviyi değerlendiren en büyük ve en uzun plasebo kontrollü çalışma olduğu belirtiliyor. Rhythm Pharmaceuticals, 2025’in üçüncü çeyreğinde FDA’ya ek bir Yeni İlaç Başvurusu ve Avrupa İlaç Ajansı’na Tip II varyasyon talebi sunmayı planlıyor. Böylece setmelanotid, edinilmiş hipotalamik obezitesi olan hastalar için onaylanan ilk tedavi olmayı hedefliyor.
Deneme sırasında yeni güvenlik sinyalleri gözlenmedi ve setmelanotid genel olarak iyi tolere edildi. En yaygın tedaviden kaynaklanan yan etkiler arasında bulantı, kusma, ishal ve enjeksiyon bölgesi reaksiyonları yer aldı.
Şirket, TRANSCEND çalışmasından elde edilen tüm verileri yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunmaya hazırlanıyor. Ayrıca, ilk verilerin 2026’nın ilk çeyreğinde beklenen Japon hastalardan oluşan ek bir kohortun tamamlanmasını bekliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
