Investing.com — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) payları, şirketin Sanfilippo sendromu tip A için geliştirdiği gen tedavisi için ABD Besin ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Tam Karşılık Mektubu (CRL) verdiğini açıklamasının akabinde yüzde 5’ten fazla düştü.
FDA’nın mektubu, kimya, üretim ve denetimler (CMC) ile ilgili belli mevzularda ek bilgi ve iyileştirmeler talep etti. Ayrıyeten yakın vakitte tamamlanan üretim tesisi kontrollerindeki müşahedelere de değindi. Bu düzenleyici pürüz, UX111 (ABO-102) tedavisinin potansiyel onayını şirkete nazaran 2026 yılına kadar geciktirecek.
Ultragenyx, müşahedelerin “kolayca ele alınabilir” olduğunu ve öncelikle eserin kalitesinden fazla tesisler ve süreçlerle ilgili olduğunu belirtti. Şirket, Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) tekrar sunmadan evvel bu sıkıntıları çözmek için önümüzdeki aylarda FDA ile çalışmayı planlıyor.
Bununla birlikte, FDA bugüne kadar sağlanan nörogelişimsel sonuç datalarının “sağlam” olduğunu ve biyobelirteç bilgilerinin ek destekleyici delil sağladığını kabul etti. CRL, klinik bilgi paketi yahut klinik kontrollerle ilgili rastgele bir inceleme sorunu belirtmedi. Fakat yine müracaatta mevcut hastalardan güncellenmiş klinik bilgilerin dahil edilmesini talep etti.
Ultragenyx’in CEO’su ve başkanı Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D. şöyle dedi: “Amacımız, UX111’i hastalara mümkün olan en kısa müddette ulaştırmak. Bu birinci tedavinin Sanfilippo topluluğu için ne kadar kritik olduğunu biliyoruz. Son CMC müşahedelerine titizlikle cevap veriyoruz ve önceliğimiz, BLA’yı mümkün olan en kısa müddette tekrar sunabilmemiz için bunları çözmek.”
Şirket, tekrar müracaatın akabinde FDA tarafından en fazla altı aylık bir inceleme süreci öngörüyor.
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kaide ve Şartlar kısmımıza bakın.
